Axcan Pharma Inc.
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Axcan Pharma Inc.

01 oct. 2007 17h00 HE

Axcan acquiert une licence portant sur le Cx401, produit biologique novateur en developpement pour le traitement des fistules perianales, un important besoin medical non satisfait

MONT-SAINT-HILAIRE, QUEBEC--(Marketwire - 1 oct. 2007) - Axcan Pharma inc. ("Axcan" ou la "Société")(TSX:AXP)(NASDAQ:AXCA) - a annoncé aujourd'hui la signature d'une entente exclusive de licence et développement avec Cellerix SL ("Cellerix") d'Espagne pour les droits nord-américains (Etats-Unis, Canada, Mexique) portant sur le Cx401, produit biologique novateur en développement pour le traitement des fistules périanales. Le Cx401 utilise des cellules souches non-embryonnaires pour traiter les fistules périanales chez les patients souffrant ou non de la maladie de Crohn. Un essai de phase II a démontré l'efficacité et confirmé l'innocuité du Cx401 pour le traitement des fistules périanales. Des demandes de brevet pour ce médicament ont été soumises qui, si accordées, pourraient en préserver l'exclusivité jusqu'en 2025.

"Nous sommes heureux de la signature de cette entente, qui concorde manifestement avec notre stratégie de croissance. Cela démontre notre engagement à améliorer la qualité des soins et la qualité de vie des patients souffrant de maladies et troubles gastro-intestinaux, en mettant à leur disposition des thérapies nouvelles et novatrices. Les résultats de l'étude de phase II sur le Cx401 sont remplis de promesses pour le traitement des fistules périanales chez les patients souffrant ou non de la maladie de Crohn. Ce produit est d'un intérêt particulier pour Axcan puisqu'il apporte un complément à notre gamme actuelle de produits en développement, ce qui nous positionne bien pour la poursuite d'une solide croissance. Selon la connaissance actuelle que nous avons du marché, nous croyons que les ventes maximales de ce produit pourraient excéder 250 millions $US aux Etats-Unis seulement ", a commenté Frank Verwiel, M.D., président et chef de la direction d'Axcan.

"C'est avec très grand plaisir que nous entreprenons une relation d'affaires avec Axcan, maximisant ainsi le potentiel offert par le Cx401, puisque Axcan est reconnue comme un leader du domaine de la gastroentérologie et qu'elle est un partenaire de choix pour le développement du Cx401 en Amérique du Nord. Nous avons hâte de pouvoir soutenir l'équipe d'Axcan dans le développement de ce produit candidat. Nous croyons que le recours aux cellules souches non-embryonnaires dérivées du tissu adipeux du patient traité va offrir des possibilités substantielles sur les plans thérapeutique et commercial, et nous sommes déterminés à faire en sorte que ces thérapies soient offertes aux patients ", a indiqué M. Eduardo Bravo, chef de la direction de Cellerix.

Selon les termes de l'entente, Axcan versera un paiement initial de 10 millions $US à Cellerix en sus des paiements réglementaires d'étape qui pourraient aller jusqu'à 30 millions $US. De plus, des redevances échelonnées sont exigibles sur les ventes nettes. Axcan a également accepté d'effectuer un investissement en capital dans Cellerix qui pourra totaliser 5 millions $US, advenant que Cellerix devienne une société ouverte en dedans d'une période de trois ans de l'entrée en vigueur de l'entente.

FISTULES PERIANALES

Les fistules sont des raccords ou conduits anormaux entre les organes ou les vaisseaux qui normalement ne devraient pas être reliés entre eux. Les fistules périanales (raccords anormaux entre l'anus et le rectum avec d'autres épithéliums tels que la peau ou le vagin) constituent une condition véritablement débilitante chez les patients affectés, car elles peuvent provoquer l'incontinence ou des infections anales. Le traitement des fistules est un besoin médical non satisfait d'une importance considérable puisque les traitements actuels reposent surtout sur la chirurgie qui est à la fois hautement invasive et coûteuse avec un taux relativement faible de succès.

Les fistules périanales se retrouvent chez environ 12 % des patients atteints de la maladie de Crohn et on estime le nombre de patients affectés par cette maladie à plus de 500 000 au Etats-Unis seulement. Les patients souffrant de fistules d'une autre origine se chiffrent à environ 10 000. Les traitements actuels des fistules chez les patients de la maladie de Crohn comprennent entre autres celui avec les anti TNF-alpha, dont le taux de réponse clinique au terme d'un an est d'environ 36 % (défini comme l'absence totale de fistules drainantes). La chirurgie est également utilisée pour soigner cette condition chez les patients affectés ou non de la maladie de Crohn, mais connaît un faible taux de succès à long terme et présente un risque élevé d'incontinence anale.

PRODUIT ET TECHNOLOGIE

Le Cx401 est un produit hautement novateur à base de cellules souches autologues (non-embryonnaires) développé par Cellerix à partir de tissus adipeux. Cette source autologue offre des avantages nets sur des alternatives telles que la moelle osseuse, dont un accès plus facile aux cellules souches et un rendement supérieur (100 à 1 000 fois). En utilisant une faible quantité de gras prélevé chez un patient, il est possible d'obtenir des cellules souches qui ont la capacité extraordinaire de faciliter le processus de la guérison fistulaire. Le traitement consiste à prélever, faire prendre de l'expansion et à ré-administrer au patient ses propres cellules dans la région où se trouve la fistule. La guérison naturelle du tractus fistulaire est assurée par les propriétés anti-inflammatoires du Cx401. Ce mécanisme d'action explique les excellents résultats cliniques obtenus jusqu'à présent avec ce produit.

Selon le National Institutes of Health, l'agence de recherche médicale du gouvernement américain, les cellules souches non-embryonnaires, telles que les cellules souches sanguines de la moelle osseuse, sont utilisées couramment pour traiter les maladies humaines, et les médecins utilisent les cellules souches dans les transplantations de moelle osseuse depuis plus de 40 ans.

Le corps humain est fait de cellules qui se sont différenciées en tissus spécialisés (comme la peau, le cour et tout autre organe) et en cellules qui ne se sont pas entièrement différenciées. Ces dernières sont des cellules souches qui peuvent produire encore plus de cellules souches de même que des cellules pour des fonctions spécifiques. Lorsque les cellules normales sont endommagées ou disparaissent, elles peuvent être remplacées par des cellules souches. Cette découverte a ouvert la voie à d'énormes possibilités en médecine moderne.

Les cellules souches sont présentes dans divers tissus de notre corps. Elles peuvent être isolées, conditionnées et réinsérées chez le même patient en vue de régénérer un tissu spécifique ou de produire une réaction thérapeutique avec peu de risque de rejet.

RESULTATS CLINIQUES

Une étude ouverte de phase I a été menée en Europe afin d'évaluer la faisabilité et l'innocuité et a confirmé que le Cx401 offre le potentiel de traiter les fistules chez les patients souffrant de la maladie de Crohn. Le critère d'évaluation principal consistait en une évaluation clinique de la fermeture et de la guérison complètes de la fistule, qui a affiché un taux de réponse de 75 % huit semaines après traitement. Cet essai clinique était le premier du genre à être réalisé à l'échelle mondiale en utilisant et en démontrant l'efficacité des cellules souches adipeuses en tant que thérapie potentielle à partir de cellules (Garcia-Olmo, D, et al. "A Phase I Clinical Trial of the Treatment of Crohn's Fistula by Adipose Mesenchymal Stem Cell Transplantation". Dis Colon Rectum 2005; 48: 1416-1423).

Un essai supplémentaire de phase II mené auprès de 50 patients en Europe a démontré l'innocuité et l'efficacité du Cx401. Cette étude d'affectation randomisée, ouverte, en parallèle a évalué l'innocuité et l'efficacité du Cx401 pour le traitement des fistules périanales chez les patients ou non de la maladie de Crohn. Le critère d'évaluation principal consistait en une fermeture et guérison complètes, évaluées photographiquement, qui a affiché un taux de réponse au traitement de 71 %, lors de la phase aiguë, et ce tant chez les patients affectés ou non de la maladie de Crohn. Les résultats de cette étude ont été présentés à la Digestive Disease Week (DDW) en mai 2007 (Garci-Olmo D. et al., "Expanded Adipose-Derived Stem Cells (Cx401) for the Treatment of Complex Perianal Fistula. A Phase II Clinical Trial" (DDW 2007; Abstract: 492)) et sont en attente de publication.

"L'étude clinique de phase I menée auprès des patients atteints de la maladie de Crohn démontre une fois de plus les possibilités offertes par la transplantation de cellules souches comme traitement alternatif effectif chez les patients affectés de fistules périanales" a dit le professeur Damian Garcia-Olmo, M.D., chercheur responsable de l'étude pour l'ensemble du programme clinique au Département de chirurgie de l'Hôpital universitaire La Paz à Madrid. "De plus, l'étude de phase II soutient les résultats de l'étude de phase I et confirme que cette thérapie offre la possibilité d'un traitement alternatif prometteur pour les patients souffrant de fistules périanales. Nous souhaitons obtenir des résultats probants avec ce programme clinique actuellement en phase III en Europe puisque le Cx401 semble disposer d'un meilleur potentiel d'efficacité que les anti TNF-alpha ou la chirurgie, sans entraîner les effets secondaires qui y sont associés."

Les sociétés collaboreront au développement clinique du Cx401. Axcan sera responsable du développement de ce produit en Amérique du Nord et Cellerix le développera en Europe. La Société prévoit engager une étude de phase IIb en Amérique du Nord au cours de l'exercice 2008. Les précisions sur cet essai seront communiquées lors de son lancement. Selon les résultats de discussions plus avancées avec la FDA, le dépôt d'une demande auprès de celle-ci pourrait survenir aussi tôt qu'en 2011. La Société prévoit actuellement que les frais totaux de développement seront de l'ordre de 25 à 30 millions $.

CONFERENCE TELEPHONIQUE

Axcan organisera une conférence téléphonique le 2 octobre 2007 à 8h30, HE. Les personnes intéressées peuvent également accéder à cette conférence par le biais d'une webdiffusion sur www.axcan.com. La webdiffusion sera archivée pour 90 jours. Les numéros pour assister à la conférence téléphonique sont le 800-733-7560 (Canada et Etats-Unis) ou le 416-644-3417 (international). Il sera également possible de réécouter la conférence téléphonique jusqu'au 9 octobre 2007. Les numéros de téléphone pour accéder à cette rediffusion sont le 877-289-8525 ou le 416-640-1917, code d'accès 21248741#. Des diapositives de la présentation et une fiche d'information seront aussi disponibles sur le site Web de la Société.

A PROPOS DE CELLERIX

Cellerix est une société biopharmaceutique clinique qui est activement engagée dans le développement et la fabrication de thérapies novatrices fondées sur l'utilisation de cellules souches adultes. La société dispose d'un portefeuille de produits en développement qui comprend deux produits en cours d'essais cliniques : le Cx401, actuellement en phase III en Europe, pour le traitement des fistules périanales et le Cx501, actuellement en phase II, pour la régénération de la peau. Le Cx401 et le Cx501 sont les deux premiers produits cellulaires à obtenir le statut de médicament orphelin de l'Agence européenne des médicaments (EMEA).

A PROPOS D'AXCAN PHARMA

Axcan est une société pharmaceutique multinationale de premier plan, spécialisée dans le domaine de la gastro-entérologie. Axcan développe et commercialise une vaste gamme de produits vendus sur ordonnance pour le traitement de symptômes retrouvés dans de nombreuses maladies et troubles gastro-intestinaux tels que l'affection abdominale inflammatoire, le syndrome du côlon irritable, les maladies cholestatiques du foie et les complications reliées à l'insuffisance pancréatique. Les produits d'Axcan sont commercialisés en Amérique du Nord et en Europe par ses propres équipes de vente. Ses actions ordinaires se négocient sur le NASDAQ Global Market sous le symbole " AXCA " et à la Bourse de Toronto sous le symbole "AXP".

Ce communiqué de presse contient des déclarations prospectives qui reflètent les vues actuelles de la Société à l'égard d'événements futurs. Dans la mesure où les déclarations contenues dans ce communiqué comprennent des informations qui ne constituent pas des faits historiques, ces déclarations sont essentiellement prospectives, y compris et sans s'y limiter les prévisions de la Société relativement aux avantages et à l'acceptation des nouveaux médicaments. Ces déclarations sont souvent identifiées par des expressions telles que "anticipe", "s'attend à ce que", "estime", "compte faire", "projette", "prévoit" et "est d'avis que". Les déclarations prospectives sont assujetties à des risques et incertitudes et on ne devrait pas se fier indûment à ces déclarations. Certaines hypothèses importantes sont prises en compte lors de la formulation des déclarations prospectives et les résultats réels peuvent différer substantiellement de ceux énoncés expressément ou implicitement. Les facteurs importants susceptibles de faire différer de façon importante les résultats réels de ces attentes sont soulignés dans le texte de ce communiqué et comprennent également la difficulté de prévoir les avis d'homologation de la part de la FDA et d'autres instances réglementaires, l'approbation et la demande pour de nouveaux produits pharmaceutiques, l'impact de produits et de prix concurrentiels, le développement et le lancement de nouveaux produits, la confiance accordée aux alliances stratégiques clés, la disponibilité de matières premières, le climat réglementaire, la protection de notre propriété intellectuelle, y compris l'approbation de demandes de brevet, et d'autres risques mentionnés de temps à autre dans des rapports de la Société déposés auprès de la Securities and Exchange Commission et des Autorités réglementaires des valeurs mobilières du Canada.

La Société précise que la liste des facteurs mentionnés plus haut qui peuvent affecter les résultats futurs n'est pas exhaustive. Axcan ne s'engage aucunement à mettre à jour ou revoir toute déclaration prospective, à moins d'y être obligée en vertu des lois et règlements en vigueur sur les valeurs mobilières.

Renseignements

  • Axcan Pharma Inc.
    Isabelle Adjahi
    Directrice sénior,
    Relations avec les investisseurs et communications
    450-467-2600, poste 2000
    www.axcan.com