Abeona Therapeutics anuncia la aprobación regulatoria europea para el estudio clínico de genoterapias en fase 1/2 para pacientes con síndrome de Sanfilippo tipo A (mucopolisacaridosis tipo IIIA, MPS IIIA)

NUEVA YORK, NY y CLEVELAND, OH--(Marketwired - 4 de agosto de 2016) - Abeona Therapeutics, Inc. (NASDAQ: ABEO)

• La aprobación del estudio clínico para ABO-102 (AAV-SGSH) en la Unión Europea representa la 3^ra aprobación regulatoria para la compañía, y la 2^da para ABO-102.
• La aprobación llega como consecuencia de un perfil de toxicidad alentador y las primeras señales de biopotencia observadas en dos pacientes tratados con la dosis baja a lo largo de 30 días después de aplicar la inyección en el ensayo estadounidense en curso.

Abeona Therapeutics, Inc. (NASDAQ: ABEO), una compañía biofarmacéutica dedicada a la investigación clínica que se centra en el desarrollo de terapias para enfermedades genéticas raras, graves y potencialmente mortales, anunció, en el día de la fecha, la aprobación regulatoria europea para un ensayo clínico de genoterapias en fase 1/2 utilizando ABO-102 (AAV-SGSH) para pacientes con síndrome de Sanfilippo tipo A (MPS IIIA). El ensayo clínico fue aprobado por la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios, y la compañía realiza el ensayo clínico de fase 1/2 en el Hospital Universitario Cruces (Bilbao, España).

"Es alentador el hecho de que los primeros datos clínicos recientemente publicados indican que ABO-102 es bien tolerado por los pacientes y que las primeras señales de biopotencia muestran una reducción de la concentración de GAG (heparansulfato) en orina y LCR. Esta es la segunda aprobación de ensayo clínico que respalda el desarrollo de ABO-102 como un tratamiento potencial para pacientes con síndrome de Sanfilippo tipo A, o MPS IIIA. Agradecemos a las fundaciones y los organismos regulatorios por ayudar a desarrollar estos tratamientos potencialmente revolucionarios en ensayos clínicos globales", expresó Timothy J. Miller, Ph.D., Presidente y CEO.

El ensayo clínico es respaldado por un estudio de historia natural de MPS III de 25 sujetos, que incluye posibles exámenes de eficacia que consisten en evaluaciones neurocognitivas, ensayos bioquímicos y datos de resonancia magnética generados a lo largo de un año de evaluaciones de seguimiento.

"Los síndromes de Sanfilippo son enfermedades de almacenamiento lisosomal devastadoras y progresivas que afectan a los niños en todo el mundo. Estas genoterapias, que consisten en aplicar por única vez una inyección intravenosa no invasiva, ofrecen un nuevo y prometedor paradigma de tratamiento para pacientes con esta enfermedad implacable", comentó Luis Aldámiz-Echevarría, doctor en Medicina, Ph.D., investigador principal de los ensayos clínicos y profesor asociado en la Facultad de Medicina de la Universidad del País Vasco (España), pediatra en el Departamento de pediatría del Hospital Universitario Cruces (España) e investigador principal del grupo de trastornos metabólicos hereditarios y de la plataforma metabolómica y proteómica en el Instituto de Investigación Sanitaria BioCruces (España).

"Actualmente consideramos que finaliza un período de trabajo arduo y comienza un período lleno de esperanza para otros niños afectados por Sanfilippo. Nada de esto hubiera sido posible sin la ayuda de miles de personas que confían en nosotros. Por eso deseamos agradecer a los voluntarios, a todas las personas que nos apoyaron financieramente, a nuestro comité científico, a la AEMPS, a Abeona, al equipo de investigación que desarrolló este programa, y a todos los padres de los niños afectados, por su integridad y dedicación", expresó Emilio Lopez Alvarez, Presidente de la Fundación Stop Sanfilippo, España.

Los Síndromes de Sanfilippo (o mucopolisacaridosis [MPS] tipo III) son un grupo de cuatro enfermedades genéticas hereditarias, cada una causada por un defecto en los genes, que se describe como tipo A, B, C o D, las cuales causan deficiencias enzimáticas que provocan la acumulación anormal de glucosaminoglucanos (azúcares) en los tejidos corporales. La MPS III es una enfermedad de almacenamiento lisosomal, un grupo de errores congénitos y raros del metabolismo que provocan una deficiencia en la función lisosomal normal. Se calcula que la incidencia de la MPS III (los cuatro tipos combinados) es de uno cada 70 000 nacimientos. Los mucopolisacáridos son cadenas largas de moléculas de azúcar utilizadas en la construcción de los tejidos conjuntivos. Existe un proceso continuo en el cuerpo que consiste en reemplazar los materiales utilizados y degradarlos para desecharlos. Los niños con MPS III carecen de una enzima que es esencial en la descomposición de los mucopolisacáridos utilizados, denominada heparansulfato. Los mucopolisacáridos parcialmente degradados permanecen almacenados en las células del cuerpo, lo que produce daños progresivos. Los bebés pueden manifestar pocos signos de la enfermedad, pero a medida que más y más células se dañan, los síntomas comienzan a aparecer. En la MPS III, los síntomas predominantes se producen debido a la acumulación en el sistema nervioso central (SNC), incluidos el cerebro y la médula espinal, lo que provoca deterioro cognitivo, disfunción motora y finalmente la muerte. Es importante destacar que no existe una cura para la MPS III, y los tratamientos son, en gran medida, complementarios.

Acerca de ABO-102 (AAV-SGSH) ABO-102 es una genoterapia basada en un virus adenoasociado (VAA) para pacientes con diagnóstico de MPS IIIA (síndrome de Sanfilippo). ABO-102 consiste en aplicar por única vez una inyección intravenosa de una copia normal del gen defectuoso en las células del sistema nervioso central (SNC) y los órganos periféricos para revertir los efectos de los errores genéticos causantes de la enfermedad. En los modelos preclínicos del síndrome de Sanfilippo, al aplicar una sola dosis de ABO-102, se indujo a las células del SNC y los órganos periféricos a producir la enzima faltante y se reparó la patología celular subyacente que provoca la enfermedad. ABO-102 restauró de manera significativa la función celular y orgánica normal, corrigió los déficits cognitivos, aumentó la función neuromuscular y normalizó la esperanza de vida de los animales con MPS IIIA por encima del 100 % durante más de un año después del tratamiento en comparación con los animales no tratados del grupo control. Estos resultados coinciden con los estudios de varios laboratorios que indican que el tratamiento con VAA para reemplazar el gen SGSH defectuoso podría brindar beneficios potenciales a los pacientes con síndrome de Sanfilippo. Además, los estudios de toxicidad realizados en modelos animales de síndrome de Sanfilippo demostraron que la aplicación de ABO-102 fue bien tolerada y que los efectos secundarios fueron mínimos. Los ensayos clínicos están en curso y demostraron que ABO-102 tiene un fuerte perfil de toxicidad a lo largo de 30 días después de la aplicación de la inyección, y se observan las primeras señales de biopotencia.

Acerca de Abeona: Abeona Therapeutics Inc. es una compañía de investigación clínica líder que desarrolla genoterapias y terapias derivadas del plasma para el tratamiento de enfermedades genéticas raras, graves y potencialmente mortales. Los principales programas de Abeona son ABO-102 (AAV-SGSH) y ABO-101 (AAV-NAGLU), genoterapias basadas en un VAA para el síndrome de Sanfilippo (MPS IIIA y IIIB), respectivamente. También están en desarrollo la genoterapia ABO- 201 (AAV-CLN3) para la enfermedad de Batten juvenil (EBJ) y ABO-301 (AAV-FANCC) para la anemia de Fanconi (AF), con un método novedoso de corrección genética basado en CRISPR/Cas9 en un programa de genoterapia para hemopatías raras. Abeona también está desarrollando terapias a base de proteínas plasmáticas, entre las que se encuentra SDF Alpha™ (alfa1- antitripsina) para la EPOC hereditaria, con un proceso patentado de SDF™ (diafiltración de sal) sin etanol. Para obtener más información, visite www.abeonatherapeutics.com.

Este comunicado de prensa contiene ciertas declaraciones prospectivas conforme a lo definido en la sección 27a de la Ley de Valores de 1933 (Securities Act of 1933), en su forma enmendada, que implica riesgos e incertidumbres. Dichas declaraciones incluyen, entre otros, nuestros planes de desarrollo continuo e internacionalización de nuestros programas clínicos, que el tratamiento con VAA para reemplazar el gen defectuoso podría brindar beneficios potenciales a los pacientes con síndrome de Sanfilippo, los primeros datos clínicos recientemente publicados indican que ABO-102 es bien tolerado por los pacientes y que las primeras señales de biopotencia muestran una reducción de la concentración de GAG en orina y LCR (heparán sulfato), planes de gestión de la Compañía y el panorama comercial general. Dichas declaraciones están sujetas a diversos riesgos e incertidumbres, entre otros, el interés continuo en nuestra cartera de productos para enfermedades raras, nuestra capacidad para inscribir pacientes en los ensayos clínicos, el éxito de nuestros ensayos clínicos, el impacto de la competencia, la capacidad de desarrollar nuestros productos y tecnologías, la capacidad de conseguir u obtener las aprobaciones regulatorias necesarias, el impacto de los cambios de los mercados financieros y las condiciones económicas mundiales, y otros riesgos que podrán describirse ocasionalmente en los informes anuales de la compañía presentados en el Formulario 10-K y en otros informes presentados por la compañía ante la Comisión del Mercado de Valores. La Compañía no asume ninguna obligación de revisar las declaraciones prospectivas incluidas en este comunicado ni de actualizarlas para reflejar los eventos o las circunstancias que se produzcan tras la emisión de este comunicado, ya sea como resultado de información nueva, desarrollos futuros o de otro tipo.