Abeona Therapeutics brinda información actualizada sobre los sujetos con síndrome de Sanfilippo tipo A inscritos inicialmente en el ensayo de genoterapia, que demuestra que las señales de biopotencia temprana son alentadoras

NUEVA YORK, NY Y CLEVELAND, OH--(Marketwired - 2 de agosto de 2016) - Abeona Therapeutics Inc. (NASDAQ: ABEO)

• ABO-102 (AAV-SGSH) es la primera genoterapia basada en un virus adenoasociado (VAA) realizada en seres humanos que se aplica mediante una única inyección intravenosa para el tratamiento de los síntomas de MPS IIIA en el sistema nervioso central y a nivel periférico.
• El perfil de toxicidad y los niveles de biopotencia iniciales son alentadores y permiten continuar inscribiendo pacientes.
• En 2016 comenzarán otros estudios globales en Europa y Australasia.

Abeona Therapeutics Inc. (NASDAQ: ABEO), una compañía biofarmacéutica dedicada a la investigación clínica que se centra en el desarrollo de terapias para enfermedades genéticas raras, graves y potencialmente mortales, presentó, en el día de la fecha, una actualización sobre su ensayo de fase 1/2 sobre ABO-102 (AAV-SGSH), una estrategia de genoterapia de una sola administración para pacientes con MPS IIIA (síndrome de Sanfilippo tipo A), que actualmente inscribe pacientes en el Nationwide Children's Hospital (Columbus, Ohio). Tras una revisión de los datos de seguridad realizada por un Comité de supervisión de datos y seguridad (CSDS) independiente con respecto al primer paciente inscrito, se inscribió y proporcionó tratamiento a un segundo paciente. Asimismo, las mediciones preliminares de los biomarcadores clínicamente relevantes ofrecen señales alentadoras de posibles beneficios sistémicos y para el sistema nervioso central (SNC) para los pacientes con MPS IIIA.

La MPS IIIA o síndrome de Sanfilippo tipo A es una enfermedad autosómica recesiva rara causada por mutaciones genéticas que producen una actividad deficiente de la enzima SGSH, que a su vez provoca una acumulación anormal de glucosaminoglucano (GAG) (específicamente, heparansulfato) en el SNC y en los tejidos y órganos a nivel generalizado. Esta acumulación de heparansulfato causa deterioro neurocognitivo, pérdida del habla y la movilidad y muerte prematura.

ABO-102, la genoterapia con VAA administrado por vía intravenosa, que es el primero en seres humanos de la compañía hasta la fecha, ha sido bien tolerado en ambos sujetos y no se identificaron problemas relacionados con la toxicidad o la tolerabilidad en los 30 días posteriores a la administración de la inyección. Se observaron señales alentadoras de biopotencia temprana en las mediciones de GAG (glucosaminoglucano, específicamente, heparansulfato) en orina y líquido cefalorraquídeo (LCR), así como efectos modificadores de la enfermedad en el hígado y el bazo. El estudio clínico está respaldado por evaluaciones neurocognitivas, valoraciones bioquímicas y datos de RMN obtenidos de un estudio de evolución natural de MPS III realizado en 25 sujetos, también llevado a cabo en el Nationwide Children's Hospital, donde los pacientes continuaron con las evaluaciones de seguimiento durante un año.

"La MPS IIIA es una enfermedad de depósito lisosomal progresiva y devastadora, para la cual no existen opciones de tratamiento. Nos anima el hecho de que los datos iniciales indican que ABO-102 ha sido bien tolerado hasta el momento", declaró el doctor Kevin M. Flanigan, investigador principal del Centro de Genoterapia de Nationwide Children's Hospital y Profesor de Pediatría y Neurología en la Facultad de Medicina de la Ohio State University. "Las señales de biopotencia temprana sugieren una reducción de la concentración de GAG en orina y LCR; si se confirman estos datos, indicarían que la administración intravenosa de ABO-102 podría, en última instancia, brindar beneficiar a los pacientes a nivel sistémico y del SNC".

Previamente, Abeona Therapeutics anunció que su programa para MPS IIIA, ABO-102, ha recibido las designaciones de producto huérfano en los EE. UU. y de enfermedad pediátrica rara. Abeona tiene previsto abrir otros dos centros clínicos para la evaluación de ABO-102: uno en España y otro en Australia.

"Estos resultados iniciales continúan respaldando el enfoque singular de Abeona para el tratamiento de los pacientes con enfermedades de depósito lisosomal, que provocan síntomas profundos que afectan a todo el organismo", expresó Timothy J. Miller, Ph.D., Presidente y CEO. "Es alentador el hecho de que ABO-102 parece ser bien tolerado por los pacientes y que las primeras señales de reducción de GAG (HS) en la orina y el LCR demuestran su penetración a través de la barrera hematoencefálica. Cabe destacar que estas primeras señales son coherentes con las direcciones de los datos obtenidos en los modelos preclínicos de MPS IIIA".

"Si bien los datos del estudio con ABO-102 son muy incipientes, nos complace el hecho de que la genoterapia parece ser bien tolerada y que las mediciones de biopotencia inicial muestran señales de actividad clínicamente relevante e importante", indicó Steven H. Rouhandeh, Presidente Ejecutivo. "A medida que continuamos desplegando nuestra cartera de fármacos huérfanos con programas adicionales y que los programas adicionales pasan a la fase clínica, esperamos lograr mayor claridad en cuanto al potencial terapéutico de ABO-102 mientras inscribimos a más pacientes y obtenemos mediciones clínicas y de la potencia adicionales en los próximos meses".

Acerca de ABO-102 (AAV-SGSH): ABO-102 es una genoterapia basada en un virus adenoasociado (VAA) para la MPS IIIA (síndrome de Sanfilippo), que consiste en la aplicación por única vez de una copia normal del gen defectuoso en las células del sistema nervioso central (SNC) para revertir los efectos de los errores genéticos causantes de la enfermedad. En los modelos preclínicos del síndrome de Sanfilippo, y después de aplicar una sola dosis, ABO-102 indujo a las células del SNC y los órganos periféricos a producir la enzima faltante y reparó la patología celular subyacente que provoca la enfermedad. Los estudios preclínicos de eficacia in vivo sobre el síndrome de Sanfilippo demostraron beneficios funcionales que se mantuvieron durante meses y años después del tratamiento. Una dosis única de ABO-102 restauró de manera significativa la función celular y orgánica normal, corrigió los déficits cognitivos, aumentó la función neuromuscular y normalizó la esperanza de vida de los animales con MPS IIIA por encima del 100 % durante más de un año después del tratamiento en comparación con los animales no tratados del grupo control. Estos resultados coinciden con los estudios de varios laboratorios, lo que indica que el tratamiento con VAA para reemplazar el gen defectuoso podría brindar beneficios potenciales a los pacientes con síndrome de Sanfilippo. Además, los estudios de toxicidad realizados en modelos animales de síndrome de Sanfilippo demostraron que la aplicación de ABO-102 fue bien tolerada y que los efectos secundarios fueron mínimos.

Acerca de Abeona: Abeona Therapeutics Inc. es una compañía de investigación clínica que desarrolla genoterapias y terapias derivadas del plasma para el tratamiento de enfermedades genéticas raras, graves y potencialmente mortales. Los principales programas de Abeona son ABO-102 (AAV-SGSH) y ABO-101 (AAV-NAGLU), genoterapias basadas en un VAA para el síndrome de Sanfilippo (MPS IIIA y IIIB), respectivamente. También están en desarrollo la genoterapia ABO-201 (AAV-CLN3) para la enfermedad de Batten juvenil (EBJ) y ABO-301 (AAV-FANCC) para la anemia de Fanconi (AF), con un método novedoso de corrección genética basado en CRISPR/Cas9 en un programa de genoterapia para hemopatías raras. Abeona también está desarrollando terapias a base de proteínas plasmáticas, entre las que se encuentra SDF Alpha™ (alfa1-antitripsina) para la EPOC hereditaria, con un proceso patentado de SDF™ (diafiltración de sal) sin etanol. Para obtener más información, visite www.abeonatherapeutics.com.

Acerca del Nationwide Children's Hospital: Nombrado en la lista del Cuadro de Honor de los diez Mejores Hospitales Pediátricos de Estados Unidos de 2016-17 según U.S. News & World Report, el Nationwide Children's Hospital es una de los sistemas de atención pediátrica independiente y sin fines de lucro más importantes del país que brinda atención a recién nacidos, niños, adolescentes y adultos con enfermedades congénitas. Nationwide Children's Hospital funciona como sede central del Departamento de Pediatría de la Facultad de Medicina de la Ohio State University, y su cuerpo docente capacita a la próxima generación de pediatras, científicos y especialistas pediátricos. El Instituto de Investigación de Nationwide Children's Hospital está entre los diez mejores establecimientos de investigación pediátrica independientes financiados por los Institutos Nacionales de Salud de EE. UU. y brinda servicios de salud básica, clínica y traslacional en Nationwide Children's Hospital. El Instituto de Investigación está formado por tres establecimientos de investigación, que abarcan 525 000 pies cuadrados dedicados a esta disciplina. Para obtener más información, visite NationwideChildrens.org/Research.

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