SOURCE: Charcot-Marie-Tooth Association

September 22, 2014 09:00 ET

CMTA faz aliança com a Genzyme para o desenvolvimento de uma terapia para Neuropatia Hereditária

CHICAGO, IL--(Marketwired - Sep 22, 2014) - A Charcot-Marie-Tooth Association (CMTA), uma empresa registrada sob o 501c3 que atende à comunidade de pacientes com neuropatia (http://www.cmtausa.org), anuncia a criação de uma aliança com a Genzyme, uma empresa Sanofi (http://www.genzyme.com), para a descoberta de terapias para CMT1A.

A CMT1A é a doença de Charcot-Marie-Tooth (CMT) mais comum, com pelo menos 60 por cento de todos os pacientes com CMT Tipo 1. Esta neuropatia hereditária é causada pela duplicação do gene Proteína Mielínica Periférica 22 (PMP22) localizado no Cromossoma 17, e é herdada de forma dominante autossômica.

A CMT1A normalmente apresenta sintomas progressivos, incluindo fraqueza e atrofia muscular, perda de equilíbrio e perda sensorial. Atualmente não existe terapia para o início ou a progressão da doença e os pacientes normalmente passam a usar aparelhos para suporte do tornozelo.

"Este relacionamento é mais um exemplo da colaboração que existe entre a Genzyme e uma associação de pacientes que utiliza a força das suas organizações. Estamos contentíssimos com a oportunidade de trabalhar com os cientistas líderes de CMTA para identificar as terapias potenciais para os pacientes com Charcot-Marie-Tooth", disse Seng H. Cheng, Ph.D., Dirigente de Pesquisa e Desenvolvimento de Doenças Raras da Genzyme.

O novo acordo cria uma estreita colaboração da rede de investigadores CMTA STAR com a Genzyme para aproveitar as instalações de alta produção da Sanofi em Tucson, Arizona, nos Estados Unidos. Os testes desenvolvidos pela University of Wisconsin e o NIH serão usados para analisar as bibliotecas de compostos com mais de 2 milhões de moléculas pequenas. Outros participantes de investigação STAR são a University of Iowa e a University of Buffalo, que participarão através do compartilhamento de testes específicos para a regulação do PMP22 nos nervos periféricos. A investigação pré-clínica das atividades 'in vivo' de determinadas moléculas será realizada com modelos de CMT1A em ratos e camundongos através do relacionamento do serviço com a Psychogenics (http://www.psychogenics.com) anunciado anteriormente pela CMTA.

O trabalho ambicioso deste consórcio conduzido pela CMTA será identificar as terapias candidatas de molécula pequena de CMT1A que possam avançar para um teste clínico de uma rede de testes de pacientes apoiada pelo NIH e pela CMTA.

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