SOURCE: Taconic Biosciences

Taconic Biosciences

March 03, 2015 09:00 ET

El apoyo de Taconic Biosciences contribuye al avance en la investigación de enfermedades raras

Rare Genomics Institute lanza el desafío 2015 Be HEARD con el patrocinio de Taconic

HUDSON, NY--(Marketwired - Mar 3, 2015) - Taconic Biosciences today announced its partnership with the Rare Genomics Institute (RGI) to support the 2015 Rare Disease Science Challenge: Be HEARD (Helping Empower and Accelerate Research Discoveries). The Challenge, part of a wide-ranging portfolio of activity timed to coincide with Rare Disease Day, provides personalized rare disease support by connecting individuals who have rare diseases with researchers who can customize projects using cutting-edge technologies to advance disease understanding.

Taconic's support of this initiative underscores our continuing commitment to raise awareness of rare diseases, which affect a small percentage of the population yet have overwhelming effects. Half of those affected by rare disease are children, more than half of whom won't survive to their 5th birthday. Almost none of the rare diseases has a drug treatment approved by the US Food and Drug Administration (FDA) and none has a cure. And many have no organization providing support or research.

Taconic Biosciences anunció hoy su asociación con Rare Genomics Institute (RGI) en apoyo al desafío 2015 Rare Disease Science Challenge: Be HEARD (Helping Empower and Accelerate Research Discoveries). Este desafío, parte de una amplia cartera de actividades que coincide con el Día de las Enfermedades Raras, proporciona un apoyo personalizado a las enfermedades raras al poner en contacto a las personas que sufren estas enfermedades con investigadores que pueden personalizar proyectos con tecnologías de vanguardia para avanzar en la compresión de la enfermedad.

El apoyo de Taconic a esta iniciativa subraya nuestro constante compromiso de crear conciencia sobre las enfermedades raras que afectan a un pequeño porcentaje de la población, pero tienen efectos devastadores. La mitad de las personas afectadas por enfermedades raras son niños, más de la mitad de los cuales no van a llegar a cumplir cinco años. Casi ninguna de las enfermedades raras tiene un tratamiento fármaco aprobado por Food and Drug Administration (FDA) y ninguna tiene cura. Además, muchas no cuentan con el apoyo ni la investigación de organizaciones.

Taconic Biosciences se enorgullece de apoyar el avance de la investigación de enfermedades raras como patrocinador corporativo y patrocinador de última tecnología del Desafío 2015 Be HEARD. Este es el segundo año en que la organización participa en el desafío. En 2014, Taconic donó una generación personalizada de un modelo de ratón genéticamente modificado que ahora se utiliza para estudiar la enfermedad de Sanfilippo a través de una subvención de National Institutes of Health (NIH). Este trastorno genético del metabolismo provoca un daño cerebral severo y, por lo general, resulta en la pérdida de la audición y de la visión, daños de órganos y deformidades óseas.

“Nos complace patrocinar el Desafío Be HEARD por segundo año consecutivo con la adjudicación de un nuevo modelo de ratón criado para estudiar cohortes”, dijo Bob Rosenthal, CEO de Taconic. “Dado que la mayoría de las enfermedades raras tienen una base genética, el desarrollo de un modelo de ratón transgénico que recapitula la enfermedad puede ayudar a comprender su base mecanicista. Aún más, el modelo puede ser utilizado para la identificación de objetivos y en última instancia en el trabajo preclínico para probar la eficacia y la seguridad de terapias. Los recientes avances de Taconic con la tecnología de edición del genoma CRISPR permiten generar el modelo en forma más rápida que los métodos tradicionales, logrando que esta importante herramienta llegue más rápido que nunca a los investigadores”.

Para el desafío 2015, Taconic está donando un proyecto completo que incluye la generación del modelo personalizado, la caracterización del modelo, la criopreservación y la cría de rápida expansión de un cohorte de ratones listos para su uso en estudios. El modelo de ratón genéticamente modificado derivará en el uso de la avanzada tecnología de edición del genoma CRISPR (Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats-Repeticiones palindrómicas cortas agrupadas y regularmente espaciadas).

“CRISPR/Cas9 ya está demostrando ser una gran promesa como una metodología ampliamente aplicable para la generación de modelos de ratones en forma mucho más rápido que los métodos tradicionales de ingeniería genética”, explicó Jim Vitale, gerente de producto de Taconic Biosciences. La empresa cuenta con la primera licencia CRISPR, obtenida bajo ciertas patentes de The Broad Institute, y fue una de las primeras en comercializar el servicio en mayo de 2014. “Taconic ha invertido considerables recursos de desarrollo científico para mejorar y aplicar CRISPR con el fin de acelerar el acceso a modelos complejos. Al donar un proyecto utilizando esta tecnología, continuamos con nuestro compromiso de facilitar la investigación biomédica y avanzar en el descubrimiento de fármacos”.

Taconic tiene el honor de unirse a RGI y a otras 18 organizaciones patrocinadoras que apoyan la investigación de enfermedades raras, que en conjunto han contribuido con más de USD 600.000 en tecnología, servicios y recursos de vanguardia. “Nos complace asociarnos con Taconic Biosciences”, dijo Jimmy Lin, presidente de Rare Genomics Institute. “La donación de Taconic de un proyecto completo con la más avanzada tecnología de edición de genomas nos ayudará a proporcionar a los investigadores una herramienta valiosa para el desarrollo de tratamientos para las enfermedades raras”.

El desafío Rare Disease Challenge está abierto a investigadores, fundaciones o personas de todo el mundo que quieran realizar una investigación sobre enfermedades raras y no cuenten con suficientes recursos. El plazo para la presentación de propuestas de investigación es del 28 de febrero al 17 de mayo de 2015. Las propuestas serán evaluadas por un panel profesional de científicos de RGI y de las empresas patrocinadoras, y el ganador o los ganadores finalistas serán seleccionados en base a los puntajes obtenidos. Los premios incluyen más de USD 600.000 en tecnología y/o servicios patrocinados por las organizaciones participantes.

Acerca de Taconic Biosciences, Inc.
Taconic Biosciences es un proveedor mundial de servicios y modelos de roedores genéticamente modificados. Fundada en 1952, Taconic ayuda a las comunidades biotecnológicas y farmaceúticas a adquirir, generar en forma personalizada, criar, preacondicionar, probar y distribuir modelos de investigación de gran relevancia en todo el mundo. Especialistas en gestión de humanización de roedores y GEMS (Sistema global de monitoreo ambiental), Taconic opera tres laboratorios de servicio y seis instalaciones de cría en los Estados Unidos y Europa, y mantiene relaciones de distribución en Asia.

Acerca de Rare Genomics Institute
RGI es una organización sin fines de lucro que proporciona investigaciones y tecnologías de vanguardia, así como expertos científicos y médicos, a todas las familias afectadas, como lo harían si sus propios seres queridos fueron diagnosticados con una enfermedad rara. A tal fin, presta tres servicios innovadores. Primero, una red de investigadores: el acceso a los mejores investigadores en biotecnología genómica que están dispuestos a asociarse con los pacientes en la investigación. Segundo, un sitio web de microfinanciación: una plataforma de recaudación de fondos y una red social que ayuda a las comunidades de pacientes a recaudar fondos. Tercero, una red clínica: la conexión de pacientes con médicos y consejeros genéticos que ayudarán a interpretar y traducir los resultados de las investigaciones individualizadas. En la actualidad,RGI está expandiendo su red de investigación de la genómica a los expertos en organismos modelo, el desarrollo y la reutilización de fármacos y otras tecnologías de alto rendimiento para ayudar a los pacientes con enfermedades raras a acelerar las opciones de investigación y tratamiento en sus vidas.

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