Actelion Pharmaceutique

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09 nov. 2010 09h37 HE

Le remboursement de Zavesca(MD) (miglustat) approuvé en vertu du Programme de médicaments de l'Ontario

LAVAL, CANADA--(Marketwire - 9 nov. 2010) - Actelion Pharmaceutiques Canada inc. (SIX:ATLN) a annoncé aujourd'hui que le remboursement de Zavesca® (miglustat) a été approuvé en vertu du Programme de médicaments de l'Ontario. Le remboursement de Zavesca® pour les patients atteints de la maladie de Gaucher de type 1 ou de la maladie de Niemann-Pick de type C sera envisagé en vertu du Programme d'accès exceptionnel selon des critères cliniques d'admissibilité précis et il est en vigueur depuis le 9 septembre 2010.

Zavesca® est indiqué au Canada pour le traitement des patients adultes atteints de la maladie de Gaucher de type 1 légère à modérée à qui la thérapie de remplacement enzymatique ne convient pas (par exemple, en raison d'une allergie, d'une hypersensibilité ou d'un accès veineux difficile). Zavesca® est également indiqué pour le traitement des manifestations neurologiques évolutives observées chez les adultes et les enfants atteints de la maladie de Niemann-Pick de type C.

Le Dr Julian Raiman, de Toronto, a commenté :

« Au nom des familles dont je m'occupe qui sont aux prises avec la maladie de Niemann-Pick de type C, je me réjouis de la récente décision de Santé Canada d'approuver le miglustat et de celle du gouvernement de l'Ontario d'inclure ce médicament dans son programme d'accès aux médicaments contre les maladies rares. Faciliter l'accès à ce médicament et continuer de répondre au besoin de nouveaux traitements contre les maladies rares permettra aux patients canadiens de vivre en meilleure santé, mais aussi leur redonnera espoir. » 

Christine White, Présidente, Fondation canadienne de la maladie de Gaucher, a commenté :

« L'annonce récente du financement de l'accès à Zavesca (miglustat) pour les patients ontariens atteints de la maladie de Gaucher de type 1 par l'entremise du Programme d'accès exceptionnel du Programme de médicaments de l'Ontario est une excellente nouvelle. Cela signifie que les patients qui remplissent les critères cliniques disposent maintenant d'un plus grand nombre d'options thérapeutiques pour prendre en charge la maladie. »

Tammy Vaughan, Présidente de la Canadian Chapter of the National Niemann-Pick Foundation (CCNNPDF) a déclaré :

« Premier traitement approuvé contre la maladie de Niemann-Pick de type C, Zavesca procure un soulagement aux patients qui cherchent par tous les moyens à augmenter leur espérance de vie et à améliorer leur qualité de vie, ainsi qu'aux membres de leur famille. L'addition de Zavesca comme traitement remboursé selon la politique de remboursement du gouvernement ontarien constitue une avancée extrêmement positive en vue d'aider la cause de ces patients et des membres de leur famille. À titre de présidente de la Canadian Chapter of the National Niemann-Pick Disease Foundation (CCNNPDF), je souhaite que les autres provinces suivent cet exemple en adoptant la même décision. »

La maladie de Gaucher de type 1 est une erreur innée du métabolisme qui entraîne un trouble causé par une déficience enzymatique. Cette déficience provoque l'accumulation progressive de glucocérébroside dans la rate, le foie et les ganglions lymphatiques. Généralement, le premier signe de la maladie est une hypertrophie de la rate (située dans la partie supérieure gauche de l'abdomen). Une anémie, une diminution du nombre de plaquettes dans le sang (cellules responsables de la coagulation), une augmentation de la pigmentation de la peau et une petite masse jaunâtre et graisseuse sur le blanc de l'œil (appelée pinguécula) sont d'autres signes courants de la maladie. L'atteinte osseuse grave est fréquente et peut entraîner de la douleur ainsi que des déformations des os des hanches, des épaules et de la colonne vertébrale.

La maladie de Niemann-Pick de type C est une affection génétique neurodégénérative très rare et mortelle qui touche principalement les enfants et les adolescents, bien que les manifestations cliniques puissent apparaître à tout âge. Les symptômes sont causés par l'accumulation de certains lipides, comme les glycosphingolipides et le cholestérol, dans certains tissus de l'organisme, dont le cerveau. La maladie évolue invariablement et la plupart des patients meurent dans les cinq à dix ans suivant le diagnostic. Dans la majorité des cas, la maladie est mortelle pendant l'enfance. La détérioration neurologique est la principale caractéristique de la maladie, et elle peut se manifester par des mouvements corporels maladroits, des problèmes d'équilibre, une élocution lente et une dysarthrie, une déglutition difficile, des troubles des mouvements oculaires et des convulsions. Un déclin des capacités intellectuelles est également fréquent. Aux derniers stades de la maladie, l'enfant ou le jeune adulte est souvent confiné au lit, n'ayant presque plus de contrôle musculaire et présentant une déficience intellectuelle. Diagnostiquer cette maladie peut se révéler difficile et prendre plusieurs années compte tenu de sa rareté et de son hétérogénéité.

Notes à l'intention du rédacteur

À propos de Zavesca®

Zavesca® (miglustat en gélule dosé à 100 mg) est indiqué pour le traitement par voie orale des adultes atteints de la maladie de Gaucher de type 1 d'intensité légère à modérée, chez qui la thérapie de remplacement enzymatique ne convient pas ou ne constitue pas une option thérapeutique. Cette indication est approuvée dans l'Union européenne, aux États-Unis, au Canada, en Suisse, au Brésil, en Australie, en Turquie, en Israël, en Corée du Sud, en Nouvelle-Zélande et en Russie.

Zavesca® est indiqué pour ralentir l'évolution de certaines des manifestations neurologiques chez les patients atteints de la maladie de Niemann-Pick de type C.

À propos des renseignements sur l'innocuité de Zavesca®

Dans les études cliniques, les effets indésirables les plus fréquents causés par Zavesca® étaient une perte de poids, une diarrhée et des tremblements. Les autres réactions indésirables fréquemment observées étaient des flatulences, des douleurs abdominales, des céphalées et des symptômes pseudogrippaux. La réaction indésirable grave la plus fréquente était une neuropathie périphérique. Les patients doivent subir un examen neurologique au début du traitement, puis tous les six mois par la suite; le traitement à Zavesca® doit être réévalué chez les patients qui présentent des symptômes de neuropathie périphérique. Zavesca® ne doit pas être administré pendant la grossesse. Les hommes doivent utiliser des méthodes de contraception fiables pendant le traitement à Zavesca®  et durant les trois mois suivant l'arrêt du traitement.

À propos d'Actelion

La société Actelion Ltd est une société biopharmaceutique dont le siège social est situé à Allschwil (Bâle) en Suisse. Le premier médicament d'Actelion, Tracleer®, un antagoniste mixte des récepteurs de l'endothéline à prendre par voie orale, a été approuvé pour le traitement de l'hypertension artérielle pulmonaire. Actelion commercialise Tracleer® par l'entremise de ses propres filiales dans les principaux marchés internationaux, dont les États-Unis, l'Union européenne, le Japon, le Canada, l'Australie et la Suisse. Fondée à la fin de 1997, la société Actelion est un acteur incontournable dans la recherche innovatrice sur l'endothélium – la couche de cellules unique séparant chaque vaisseau sanguin de la circulation sanguine. Plus de 2 400 employés d'Actelion travaillent à la découverte, à la mise au point et à la commercialisation de médicaments novateurs afin de répondre à des besoins médicaux non comblés. Les actions de Actelion se négocient à la bourse suisse (SIX Swiss Exchange – symbole au téléscripteur : ATLN) dans le cadre du SMI® (Swiss Market Index), l'indice des valeurs-vedettes du marché suisse.

Renseignements

  • Actelion
    Roland Haefeli
    Vice-président, Directeur des relations avec les
    investisseurs et des affaires publiques
    Suisse
    Bureau : +41 61 565 62 62
    ou
    Actelion Canada
    Marie-Claude Lefebvre
    Directrice médicale
    Canada
    Bureau : 450-681-1664