Octapharma Canada

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10 nov. 2014 14h00 HE

Santé Canada approuve le facteur VIII recombinant de nouvelle génération d'Octapharma (Nuwiq(MD)) pour les patients atteints d'hémophilie A de tous les groupes d'âge.

TORONTO, CANADA--(Marketwired - 10 nov. 2014) - Octapharma Canada a annoncé que Santé Canada avait approuvé NuwiqMD (un facteur VIII recombinant) pour le traitement et la prophylaxie des épisodes hémorragiques chez les patients atteints d'hémophilie A (déficience congénitale en facteur VIII) de tous les groupes d'âge. NuwiqMD est un facteur VIII recombinant novateur produit dans une lignée de cellules humaines en culture sans additifs d'origine humaine ou animale et sans aucune exposition à du sang ou du plasma humain, de sorte qu'il est intrinsèquement exempt de pathogènes à diffusion hématogène. NuwiqMD est en outre dépourvu d'épitopes de protéines non humaines, à l'instar du FVIII produit chez les humains en santé, et il présente une haute affinité pour le facteur de coagulation de von Willebrand1.

NuwiqMD a déjà été approuvé au sein de l'Union européenne et en Australie. Il est actuellement à l'étude auprès des autorités réglementaires des États-Unis, et d'autres demandes d'homologation sont prévues à travers le monde.

« La façon dont NuwiqMD est produit est fascinante, car la molécule qui en résulte ressemble étroitement au FVIII naturel. L'approbation de NuwiqMD par Santé Canada fournit aux patients atteints d'hémophilie A une nouvelle option de produit recombinant qui va permettre de personnaliser encore davantage le traitement de l'hémophilie sur une base individuelle », explique le Dr Anthony Chan, professeur de pédiatrie et directeur du programme d'hémophilie à l'hôpital McMaster pour enfants.

L'intérêt de NuwiqMD sur le plan de la prévention et du traitement des hémorragies ainsi que de l'efficacité hémostatique lors d'interventions chirurgicales a été évalué dans le cadre de trois études clés1. Des études portant respectivement sur 32 adultes (GENA-08) et 59 enfants (GENA-03) ont révélé que le taux médian annualisé de saignement spontané en prophylaxie était « nul » dans les deux groupes de patients. Dans un programme de traitement au NuwiqMD « sur demande » auquel participaient 20 adultes et 2 adolescents (GENA-01), l'efficacité du produit à arrêter les saignements s'est avérée excellente ou bonne dans 931 cas de saignement sur 986 (94,4 %). L'efficacité globale du produit en prophylaxie chirurgicale a été qualifiée d'excellente dans toutes les interventions sauf une sur un total de sept.

L'immunogénicité de NuwiqMD a été évaluée chez 135 patients préalablement traités (74 adultes et 61 enfants) ; aucun d'eux n'a développé d'inhibiteurs.

« La Société canadienne de l'hémophilie (SCH) accueille avec plaisir l'approbation de NuwiqMD par Santé Canada pour le traitement de l'hémophilie A », a déclaré Craig Upshaw, président de la SCH. « NuwiqMD a donné des résultats prometteurs lors d'essais cliniques, et il offre aux médecins comme aux patients une nouvelle option en matière de soins. Nous espérons qu'il sera accessible aux patients canadiens dans un très proche avenir. »

Les efforts de R&D clinique d'Octapharma visent à répondre aux besoins les plus pressants en ce qui concerne le traitement de l'hémophilie, à savoir l'amélioration de l'innocuité des inhibiteurs et l'individualisation de la gestion de l'hémophilie. Une approche médicale personnalisée permet d'endiguer les saignements avec moins de perfusions et repose sur la physiologie et le style de vie propres à chaque patient. Cette approche se veut conforme à l'idée que la prévention des saignements est préférable à leur traitement après coup.

Le programme clinique de NuwiqMD comprend une étude de phase III sur des patients n'ayant pas été traités auparavant (PNTA). L'étude continue NuProtect enrôlera ainsi 100 PNTA, y compris des patients canadiens2, les PNTA étant généralement plus à risque de développer des inhibiteurs. Cette étude vise à déterminer si les propriétés moléculaires de NuwiqMD permettront de réduire le développement d'inhibiteurs chez ces patients.

Deux autres études de phase III, celles-là sur des patients déjà traités, sont également en cours. Il s'agit de l'étude NuPreviq et de l'étude canadienne GENA-21b, qui visent à évaluer l'efficacité et l'innocuité de la prophylaxie personnalisée2. Ces études sont menées dans le but de fournir un traitement optimal à chaque patient sur la base de ses propriétés pharmacocinétiques personnelles, éventuellement assorti d'une réduction de la fréquence des perfusions de FVIII.

À propos de l'hémophilie A

L'hémophilie A est une maladie héréditaire chronique rare qui entrave la capacité du sang d'une personne à coaguler, ce qui peut donner lieu à des épisodes hémorragiques récurrents. Elle est due à l'activité réduite du facteur VIII, nécessaire à la coagulation normale du sang. Les personnes atteintes d'hémophilie A sont en proie à des épisodes hémorragiques susceptibles de leur causer des douleurs et des lésions articulaires irréversibles. Un traitement prophylactique au facteur VIII réduit le nombre d'épisodes hémorragiques ainsi que le risque de lésions articulaires permanentes. La complication la plus grave liée à ce traitement tient au développement d'anticorps (inhibiteurs) dirigés contre le FVIII perfusé. Le risque de développement d'inhibiteurs du facteur VIII peut atteindre jusqu'à 38 %3.

À propos de l'engagement d'Octapharma envers l'hémophilie

Octapharma se voue à l'amélioration des soins relatifs à l'hémophilie depuis plus de 30 ans. Le défi d'empêcher la formation d'inhibiteurs chez les patients traités pour l'hémophilie A est au cœur même du développement de nos produits et de nos efforts de recherche. Depuis plus d'une décennie, Octapharma investit dans des études fondées sur les registres de gestion des inhibiteurs de même que dans le développement de facteur VIII recombinant. Notre compréhension des troubles hémorragiques se reflète non seulement dans nos produits pour le traitement de l'hémophilie A, de l'hémophilie B et de la maladie de von Willebrand, mais aussi dans l'élaboration d'options de traitement personnalisé. Au Canada, Octapharma s'engage à fournir des options thérapeutiques innovantes et à améliorer les soins liés à l'hémophilie et aux autres maladies hémorragiques.

À propos d'Octapharma

Octapharma AG, dont le siège se trouve à Lachen, en Suisse, est l'un des plus grands producteurs de protéines plasmatiques humaines dans le monde, et elle se voue au soin des patients et à l'innovation médicale depuis 1983. Ses activités fondamentales sont le développement, la production et la vente de protéines humaines provenant de plasma humain et de lignées cellulaires humaines. Des patients de plus de 100 pays sont traités avec nos produits dans les secteurs d'intervention suivants : l'hématologie (troubles de la coagulation), l'immunothérapie (troubles immunitaires) et les soins intensifs.

Octapharma possède cinq installations de production à la fine pointe en Autriche, en France, en Allemagne, en Suède et au Mexique. Pour plus d'information sur l'entreprise, rendez-vous à www.octapharma.ca

(1) Monographie du produit NuwiqMD. 23 octobre 2014. Octapharma Canada Inc.
(2) http://www.clinicaltrials.gov/
(3) Gouw SC et al., PedNet et groupe d'étude RODIN. Factor VIII products and inhibitor development in severe hemophilia A. N Engl J Med 2013 ; 368 : 231-9.

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