SOURCE: Taconic Biosciences

Taconic Biosciences

August 24, 2015 06:00 ET

Taconic Biosciences financia Desenvolvimento e Reprodução de Modelo Personalizado em apoio à pesquisa da Síndrome de Vici

Taconic patrocina solução integrada para desafio de doença rara

HUDSON, NEW YORK--(Marketwired - Aug 24, 2015) - A Taconic Biosciences, principal provedora de modelos e serviços geneticamente modificados para pesquisadores em todo o mundo, anunciou que financiará o desenvolvimento e a reprodução de um modelo de camundongo personalizado para o estudo da Síndrome de Vici. A Taconic está doando o trabalho na qualidade de Patrocinador Corporativo e Patrocinador de Tecnologia de Ponta do 2015 Rare Disease Science Challenge: Be HEARD (Desafio de Ciências de Doenças Raras de 2015: Seja OUVIDO). O projeto vencedor foi enviado por Michael e Rachel Harris, cujo filho de 9 de idade David foi diagnosticado com a Síndrome de Vici no início de 2015.

Hospedado pelo Rare Genomics Institute, o Rare Disease Science Challenge é um evento anual no qual os patrocinadores do setor doam serviços para acelerar a pesquisa de doenças raras. Com 60 inscritos, o projeto vencedor foi selecionado para receber o prêmio da Taconic de $50.000.

"O desenvolvimento de um modelo de camundongo relevante é uma primeira etapa importante para o entendimento dos mecanismos de doenças raras como a Síndrome de Vici para o desenvolvimento de terapias eficazes", disse Bob Rosenthal, CEO, Taconic Biosciences. "A Taconic dará o primeiro passo possível com a entrega de uma solução integrada com a utilização do nosso portfólio abrangente de geração, reprodução e criopreservação de modelo em apoio a este trabalho tão vital".

A Síndrome de Vici é uma doença rara congênita grave que afeta muitas áreas caracterizada pelo não desenvolvimento da região do corpo caloso do cérebro, juntamente com a cardiomiopatia, catarata, hipopigmentação da pele, olhos e cabelo, e imunodeficiência combinada. A Taconic empregará tecnologias como a da edição de genes CRISPR para o desenvolvimento de um modelo com a mutação específica do gene EPG5 recorrente em pacientes de várias famílias. A Taconic também reproduziu um coorte de camundongos para o uso e criopreservação da linha dos pesquisadores participantes para a proteção contra a mudança genética ou desastres naturais.

Os dois pesquisadores do projeto relatam que o modelo da Taconic é essencial para elucidar o progresso da doença e descobrir quais terapias podem funcionar. "Além da função conhecida na rota da autofagia, um mecanismo de controle de qualidade intracelular, o gene EPG5 não oferece nenhuma pista das suas funções mais precisas. Não sabemos como ele funcional e o impacto da mutação é imprevisível", disse Mathias Gautel, Molecular Cardiology do London BHF Research Excellence Centre do King's College . "Esperamos que este modelo nos ajude a desvendar a biologia básica da Síndrome de Vici e eventualmente identificar as terapias e filtrar compostos". Ele continuou: "O trabalho com a Taconic na velocidade com que possamos chegar a uma colônia usável é um grande ponto para a pesquisa".

Heinz Jungbluth, Leitor e Consultor de Neurologia Pediátrica do Centro de Neurociências Pediátrica do St. Thomas' Hospital em Londres, observou que: "a Síndrome de Vici é uma das doenças mais vastas que eu conheci durante os anos na medicina, e não há modelos adequados que repliquem precisamente o fenótipo visto nos seres humanos. O modelo da Taconic nos ajudará a realizar uma pesquisa que tenha o potencial de levar a terapias terapêuticas que possam melhorar alguns dos sintomas da doença".

Michael e Rachel Harris sabem que a disponibilidade de um modelo de camundongo específico para a doença é essencial para o futuro do seu filho e de outros pacientes. "Esperamos que com este modelo os pesquisadores encontrem as terapias que possam melhorar muito a qualidade da vida do David e de outras pessoas com a Síndrome de Vici", disse Rachel. "Pelo fato de o modelo ter a mutação genética exatamente igual à vista em muitas famílias com a doença, esperamos que ele ajude os pesquisadores a entender como a doença progride e possam testar novas abordagens terapêuticas", disse Michael, um pesquisador da Georgetown University.

Taconic Biosciences, Inc.
A Taconic Biosciences é provedora global de modelos e serviços de roedores projetados geneticamente. Fundada em 1952, a Taconic ajuda as comunidades de biotecnologia e farmacêutica a adquirir e gerar, reproduzir, pré-condicionar, testar e distribuir modelos personalizados altamente relevantes para pesquisas em todo o mundo. Especialista em Modelos de Pesquisa de Precisão e Gestão GEMS, a Taconic opera seis locais de reprodução e três laboratórios de serviço nos EUA e na Europa, com distribuidores na Ásia.

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