SOURCE: Taconic Biosciences

Taconic Biosciences

August 24, 2015 06:00 ET

Taconic Biosciences financia el desarrollo y cría de modelos personalizados para apoyar la investigación del Síndrome de Vici

Taconic concede solución integrada como patrocinador del desafío Rare Disease Challenge

HUDSON, NUEVA YORK--(Marketwired - Aug 24, 2015) - Taconic Biosciences, un proveedor líder de modelos y servicios genéticamente modificados para los investigadores en todo el mundo, anunció que financiará el desarrollo y cría de un modelo de ratón personalizado para el estudio del Síndrome de Vici. Taconic dona el trabajo como un patrocinador corporativo y patrocinador de tecnología de vanguardia del Rare Disease Science Challenge (Desafío de ciencias de enfermedad rara) de 2015: Be HEARD. El proyecto ganador fue presentado por Michael y Rachel Harris, cuyo hijo de 9 años de edad, David fue diagnosticado con el Síndrome de Vici a principios de 2015.

Auspiciado por el Rare Genomics Institute, el Rare Disease Science Challenge es un evento anual en el que los patrocinadores de la industria donan servicios para acelerar la investigación de enfermedades raras. De un campo de 60 aspirantes, el proyecto ganador fue seleccionado para el premio patrocinado por Taconic valorado en $50.000.

"El desarrollo de un modelo de ratón relevante es un primer paso crítico para la comprensión de los mecanismos de enfermedades raras como el Síndrome de Vici, y finalmente desarrollar terapias eficaces", dijo Bob Rosenthal, director ejecutivo de Taconic Biosciences. "Taconic hará posible el primer paso ofreciendo una solución integrada que utiliza nuestro portafolio completo de capacidades de generación, reproducción y criopreservación en apoyo a este esfuerzo vital".

El Síndrome de Vici es un desorden multisistema, raro, congénito y agudo, caracterizado por una falla para el desarrollo de la región del cuerpo calloso del cerebro, conjuntamente con cardiomiopatía, cataratas, hipopigmentación de la piel, ojos y cabello, e inmunodeficiencia combinada. Taconic empleará tecnologías tales como edición de genes CRISPR para el desarrollo de un modelo con la mutación del gen EPG5 específico que ha demostrado recurrir en pacientes en múltiples familias. Taconic también criará un grupo de ratones para uso de los investigadores participantes y crio preservará la línea para salvaguardarla frente a la deriva genética o desastres naturales.

Los dos investigadores en el proyecto consideran el modelo Taconic esencial para esclarecer cómo progresa la enfermedad y las terapias a las que responde. "Aparte de su función reconocida en la secuencia autophagy, un mecanismo de control de calidad intracelular fundamental, el gen EPG5 no ofrece ningún indicio de sus funciones más precisas; no sabemos cómo opera, y el impacto de la mutación es impredecible", dijo Mathias Gautel, presidente de cardiología molecular BHF de King's College London BHF Research Excellence Centre. "Esperamos que este modelo nos ayude a esclarecer la biología básica del síndrome de Vici y eventualmente identificar las terapias y examinar los compuestos". Añadió, "Trabajando con Taconic, la velocidad a la que podemos llegar a una colonia utilizable es mucho más rápida, y la velocidad es un factor importante".

Heinz Jungbluth, lector y consultor en neurología pediátrica en el Children's Neuroscience Centre en St. Thomas' Hospital en Londres, indicó que "El 'Síndrome de Vici es una de las condiciones más extensivas que he encontrado en mi práctica clínica a través de los años, y hay una falta de modelos adecuados que repliquen con precisión el fenotipo visto en los seres humanos. El modelo Taconic nos ayudará a conducir una investigación con el potencial de conducir a métodos terapéuticos que pueden mejorar algunos de los síntomas de la enfermedad".

Michael y Rachel Harris vieron la disponibilidad de un modelo de ratón específico para la enfermedad como un factor crítico para el futuro de su hijo y otros pacientes. "A través del modelo esperamos que los investigadores encuentren terapias que puedan mejorar drásticamente la calidad de vida para David y otros con Síndrome de Vici", dijo Rachel. "Debido a que el modelo tendrá la mutación de gen exacta a la observada en múltiples familias con la condición, esperamos que ayudará a los investigadores a comprender cómo la enfermedad progresa y luego realizar pruebas de nuevos métodos terapéuticos", dijo Michael, investigador de Georgetown University.

Acerca Taconic Biosciences, Inc.
Taconic Biosciences es un líder mundial de servicios y modelos de ratas y roedores modificados por ingeniería genética. Taconic, fundada en 1952, ayuda a las comunidades biotecnológica y farmacéutica para adquirir, generar de manera personalizada, criar, preacondicionar, realizar ensayos y distribuir modelos de investigación de gran relevancia en todo el mundo. Especialistas en modelos de investigación de precisión y gestión de GEMS (Sistema global de monitoreo medioambiental), Taconic opera tres laboratorios de servicios y seis plantas de cría en Estados Unidos y Europa y mantiene asociaciones de distribución en Asia.

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