SOURCE: Taconic Biosciences

Taconic Biosciences

February 17, 2017 17:22 ET

Taconic Biosciences genera modelo de ratón del síndrome de Vici

CRISPR acelera disponibilidad de herramienta de investigación vital

HUDSON, NY--(Marketwired - Feb 17, 2017) - Taconic Biosciences, un líder mundial en modelos de roedores modificados por ingeniería genética y servicios relacionados, anunció hoy que ha generado un modelo innovador de ratón del síndrome de Vici para uso de dos investigadores dedicados a estudiar esta rara enfermedad. Como patrocinador corporativo del Desafío científico de esta rara enfermedad (Rare Disease Science Challenge): El Proyecto BeHEARD, presentado por el Rare Genomics Institute, Taconic donó servicios de desarrollo de modelo

Utilizando la edición del gene CRISPR/Cas9, Taconic desarrolló y validó el modelo portador de la mutación EPG5 hallada en pacientes con el síndrome de Vici en múltiples familias. Una manera altamente eficaz de generar modelos de ratón y rata en un corto período de tiempo, CRISPR, es una de muchas tecnologías empleadas por Taconic para generar modelos de enfermedades humanas y apoyar estudios de investigación de la función del gene en vivo.

Los ratones modificados por ingeniería genética del modelo del síndrome de Vici han sido entregados a los investigadores que trabajan en el proyecto BeHEARD: Mathias Gautel, presidente de BHF, cardiología molecular en King's College London BHF Research Excellence Centre, y Heinz Jungbluth, lector en neurología pediátrica en King's College, y consultor en NHS Foundation Trust del Evelina Children's Hospital, Guy's & St Thomas, Londres.

"La precisión de la manipulación genética por Taconic y su velocidad de entrega fue decisiva para nuestro trabajo", dijeron el Profesor Gautel y el Dr. Jungbluth. Los investigadores hoy están utilizando ratones para validar la reproducción del modelo del fenotipo humano de la enfermedad, en términos de síntomas neurológico, musculoesquelético y otros órganos. "Si el modelo reproduce el fenotipo humano con fidelidad significativa, se puede aplicar con gran rapidez para evaluar compuestos de fármacos para el síndrome de Vici", dijo el Profesor Gautel.

Rachel y Michael Harris, padres de David, paciente de diez años de edad con síndrome de Vici, presentaron la propuesta para el proyecto BeHEARD y están esperanzados en que el modelo facilite el desarrollo para terapias eficaces. "Aunque la investigación inicial está enfocada en el conocimiento de los mecanismos de la enfermedad, esperamos pronto ver la investigación translacional que traerá nueva terapias para David y otros pacientes", dijo Michael Harris.

"La misión central de Taconic es ofrecer modelos animales que ayuden a acelerar el descubrimiento de fármacos. El hecho de poder apoyar la investigación crítica sobre una enfermedad rara como el síndrome de Vici a través de modelos modificados por ingeniería genética es extremamente gratificante", dijo el Dr. Robert Rosenthal, director ejecutivo de Taconic Biosciences.

Taconic cuenta con más de veinte años de experiencia en el diseño de modelos transgénicos personalizados para clientes líderes farmacéuticos, biotécnicos y académicos. Taconic tiene licencia completa para utilizar CRISPR/CAS9, recombinación homóloga y otras tecnologías para el desarrollo de modelos de ratones y ratas personalizados, incluyendo modelos humanizado, knockout, knock-in, shRNA inducible, o expresando microRNA.

El síndrome de Vici es un desorden multisistema congénito y agudo, caracterizado por una falla para el desarrollo de la región del cuerpo calloso del cerebro, conjuntamente con cardiomiopatía, cataratas, hipopigmentación de la piel, ojos y cabello, e inmunodeficiencia combinada.

Para obtener más información acerca del modelo de generación personalizado de Taconic, por favor llame al 1-888-TACONIC (888-822-6642) en Estados Unidos o +45 70 23 04 05 en Europa, o e-mail info@taconic.com.

Para obtener más información acerca del Proyecto BeHeard, visite, http://www.raregenomics.org/beheard-competition/.

Acerca de Taconic Biosciences, Inc.
Taconic Biosciences es un líder mundial con licencia completa en modelos de roedores modificados por ingeniería genética y servicios relacionados. Taconic, fundada en 1952, ayuda a las compañías e instituciones biotecnológicas para adquirir, generar diseños específicos, crianza, prerrequisitos, realizar ensayos y distribuir modelos de investigación valiosa en todo el mundo. Los especialistas en modelos de ratones y ratas modificados por ingeniería genética, modelos de ratones de investigación de precisión, y servicios integrados de diseño y crianza de modelos, Taconic opera tres laboratorios de servicios y seis instalaciones de crianza en Estados Unidos y Europa, mantiene relaciones de distribuidor en Asia y tiene capacidades de envío globales para proveer modelos animales en cualquier lugar del mundo.

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