SOURCE: Taconic Biosciences

Taconic Biosciences

February 17, 2017 17:36 ET

Taconic Biosciences gera modelo de camundongo de síndrome de Vici

CRISPR acelera a disponibilidade da ferramenta vital para pesquisas

HUDSON, NY--(Marketwired - Feb 17, 2017) - A Taconic Biosciences, líder global de modelos de roedores projetados geneticamente e serviços associados, anunciou a criação de um modelo de camundongo novo de síndrome de Vici para uso por dois pesquisadores desta doença tão rara. Patrocinadora do Rare Disease Science Challenge: BeHEARD (Desafio Científico de Doenças Raras: BeHEARD), hospedado pelo Rare Genomics Institute, a Taconic doou os serviços de desenvolvimento de modelos.

Usando a edição de genes CRISPR/Cas9, a Taconic desenvolveu e validou um modelo de camundongo portador da mutação EPG5 encontrada nos pacientes com síndrome de Vici em várias famílias. Uma forma altamente eficiente de gerar modelos de camundongos e ratos personalizados dentro de um curto período de tempo, CRISPR é uma das muitas tecnologias que a Taconic emprega para gerar modelos de doenças humanas e dar suporte aos pesquisadores que estudam a função do gene in vivo.

Os modelos de camundongos projetados geneticamente com síndrome de Vici foram entregues aos pesquisadores que estão trabalhando no projeto BeHEARD: Mathias Gautel, BHF Chair de Cardiologia do King's College London BHF Research Excellence Centre, e Heinz Jungbluth, Leitor de Neurologia Pediátrica do King's College, e Consultor do Evelina Children's Hospital, Guy's & St Thomas' NHS Foundation Trust, Londres.

"A precisão da manipulação genética pela Taconic e sua velocidade na entrega foram vitais para o nosso trabalho", disse o Prof. Gautel e o Dr. Jungbluth. Os pesquisadores estão usando os camundongos para validar a replicação do modelo do fenótipo humano da doença, em termos de sintomas neurológicos, muscoesquelético e outros órgãos. "Se o modelo replica os fenótipos humanos com fidelidade, ele poderia ser aplicado rapidamente para avaliar compostos de drogas para a síndrome de Vici", disse o Prof. Gautel.

Rachel e Michael Harris, pais de David de 10 anos e portador da síndrome de Vici, enviaram a proposta para o projeto BeHEARD e estão esperançosos que o modelo venha a facilitar o desenvolvimento de terapias eficazes. "Embora a pesquisa inicial esteja focada no entendimento dos mecanismos da doença, esperamos que em breve possamos ver pesquisas translacionais que permitam a criação de novas terapias para David e outros pacientes", disse Michael Harris.

"A principal missão da Taconic é oferecer modelos de animais que ajudem a acelerar a descoberta de drogas. O apoio à pesquisa essencial para ume doença rara como a síndrome de Vici com modelos geneticamente projetados personalizados é extremamente recompensador", disse o Dr. Robert Rosenthal, CEO da Taconic Biosciences.

A Taconic tem mais de vinte anos de experiência com o design de modelos transgênicos personalizados para grandes clientes das áreas de farmacêutica, biotecnologia e acadêmica. A Taconic está totalmente licenciada para utilizar a recombinação CRISPR/CAS9 homóloga e outras tecnologias para desenvolver modelos de camundongos e ratos personalizados, inclusive modelos humanizados, knockout, knock-in, com shRNA induzíveis ou de expressão de microRNA.

A síndrome de Vici é uma doença congênita grave que afeta muitas áreas caracterizada pelo não desenvolvimento da região do corpo caloso do cérebro, juntamente com a cardiomiopatia, catarata, hipopigmentação da pele, olhos e cabelo, e imunodeficiência combinada.

Para mais informação sobre a geração de modelos personalizados da Taconic, ligue para 1-888-TACONIC (888-822-6642) nos EUA, +45 70 23 04 05 na Europa, ou no info@taconic.com

Para mais informação sobre o Projeto BeHeard, visite http://www.raregenomics.org/beheard-competition/.

Taconic Biosciences, Inc.
A Taconic Biosciences é provedora global de modelos e serviços de roedores projetados geneticamente. Fundada em 1952, a Taconic ajuda as empresas e instituições de biotecnologia a adquirir, gerar com personalização, reprodução, pré-condicionar, testar e distribuir modelos valiosos para pesquisas em todo o mundo. Especialista em modelos de camundongos e ratos geneticamente projetados, modelos de camundongos de precisão para pesquisas, e serviços integrados de design e reprodução de modelos, a Taconic opera seis locais de reprodução nos EUA e na Europa, mantém relacionamentos com distribuidores na Ásia e capacidade de envio global viabilizando a entrega de modelos de animais para quase qualquer local no mundo.

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